iPSC 視網膜類器官：從研究模型走向治療產品的臨床里程碑
視網膜色素變性（Retinitis Pigmentosa, RP）是一組由基因缺陷引起的遺傳性視網膜疾病。隨著感光細胞逐漸死亡，患者可能從夜盲、周邊視野縮小，進一步發展至中央視力受損，目前仍缺乏能全面逆轉疾病進程的治療方式。
當疾病進入晚期，大量感光細胞已經流失，即使修正致病基因，也可能面臨「缺乏可作用細胞」的問題。因此，科學家開始探索另一條路徑：利用 iPSC（誘導多能幹細胞）製造新的視網膜細胞，透過細胞替代重新建立視覺功能。
iPSC 視網膜植入物使用SUMITOMO BAKELITE的PrimeSurface™ 3D細胞培養盤，自然形成含大量光感受器前驅細胞的多層視網膜片。
圖片來源：Hirami Y, et al. 2023. (Figure 1b & 1e)
日本臨床研究：視網膜細胞移植已累積兩年追蹤
iPSC 技術讓研究人員能在體外培養並分化出具有視網膜結構的「視網膜類器官」，再進一步製成包含感光細胞前驅細胞的視網膜薄層（Retinal Sheets）。相較於單純注射細胞，視網膜薄層能保留部分細胞間的空間與結構關係，為移植後的功能整合提供基礎。
這項技術早已從實驗室走向人體。
2020 年，日本神戶市立眼科醫院啟動 iPSC 衍生視網膜薄層的人體臨床研究，並於後續研究中公佈中期成果。研究團隊除了監測免疫反應，也持續觀察移植物的存活、安全性及視覺功能變化。
其中最值得注意的是長期追蹤結果：移植後2年的影像學顯示，移植片可穩定存活並可逐漸增厚，且未觀察到明顯排斥反應或腫瘤增生反應。部分患者在全視野光刺激測試中，也出現可能的視覺反應改善。
需要注意的是，這些結果並不代表視力已經被「完全恢復」。目前研究的意義，更在於證明 iPSC 衍生視網膜組織具備進入人體後之安全性與進一步評估功能的可行性。
iPSC 視網膜移植後長期追蹤與安全性評估
圖片來源：Hirami Y, et al. 2023. (Figure 2 & 3)
2026 年美國再跨一步：DSP-3077 完成首例人體植入
2026 年 8 月 12 日，美國住友製藥宣佈，其針對視網膜色素變性的候選療法 DSP-3077，已在 Phase 1/2a 臨床試驗中完成首名患者的單眼視網膜下植入。
DSP-3077 的核心概念，是將來自異體人類 iPS 細胞培養的三維視網膜類器官，經加工形成含有大量光感受器前驅細胞的多層視網膜片，再植入患者視網膜下方，希望補回疾病過程中已經失去的感光細胞，並進一步與原有視網膜神經迴路建立連結。
這項消息的重要性在於：類器官不再只是實驗室中的研究模型，而開始被開發成真正的候選治療產品。
值得注意的是，DSP-3077 雖非全球首例相關人體移植，但卻是在 FDA 監管下進行的首例患者植入案例。這也代表視網膜類器官移植正從日本早期的人體試驗，進一步邁向美國臨床試驗。
從「類器官模型」走向「治療產品」
過去，類器官主要被視為藥物篩選、毒理研究及疾病模型的「人體替身」；如今，研究方向開始進一步將類器官本身開發成候選治療產品。
這也意味著未來真正的挑戰，將不只是「能不能培養出視網膜類器官」，而是能否做到批次一致性、GMP 生產、活體組織運輸、精準手術遞送，以及長期安全性追蹤。
因此，DSP-3077 的美國首例人體植入不是終點，而是一個重要的開始。從實驗室培養出的類器官，到真正進入人體接受臨床驗證，視網膜再生醫學正在跨越從「研究工具」走向「治療產品」的關鍵一步。
參考資料
1. Self-organization, quality control, and preclinical studies of human iPSC-derived retinal sheets for tissue-transplantation therapy. 2023.
2. Safety and stable survival of stem-cell-derived retinal organoid for 2 years in patients with retinitis pigmentosa. 2023.
3. https://clinicaltrials.gov/study/NCT06891885
5. https://user344296.pse.is/9k9anx
6. https://user344296.pse.is/9k9al4
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